近日从中南大学湘雅医院获悉，该院日前成功为一位帕金森病患者开展基因治疗。这是国内首个在帕金森病患者中开展的基因治疗临床研究。

现有研究认为，帕金森病是由黑质多巴胺能神经元损伤或退化，导致多巴胺分泌减少，进而引起的疾病，主要表现为震颤、运动迟缓等运动症状和睡眠障碍、嗅觉障碍等非运动症状，是仅次于阿尔茨海默病的第二大常见神经退行性疾病。随着人口老龄化加剧，帕金森病患病率呈明显增长趋势。流行病学数据显示，我国 65 岁以上人群帕金森病的患病率为1.7%。至2030年，患病人数将达500万人。

这项名为“BBM-P002注射液颅内注射治疗中晚期帕金森病”的临床研究，由中南大学湘雅医院神经内科主任、国家老年疾病临床医学研究中心(湘雅)副主任沈璐教授牵头。

沈璐介绍，对于脑部疾病的治疗，血脑屏障是一道绕不过的“坎”。血脑屏障的存在，让目前已有药物的血脑屏障穿过率不足5%，严重限制了神经中枢系统疾病的治疗。而这项研究通过将包装有治疗基因的AAV直接注射进大脑中特定区域中长期表达，从而突破血脑屏障的限制，增强药物的靶向性，使药物可以特异性地作用于神经细胞。

目前，中南大学湘雅医院研究人员仍在对受试者随访观察，以验证这项探索性治疗方案的长期安全性和有效性。据了解，帕金森病以药物治疗为主，目前无法完全治愈，患病历程可长达20年~30年。2022年，中南大学湘雅医院研究团队曾发现可通过实验犬嗅辨帕金森病的新方法，证实帕金森病患者具有特殊体味。这是世界上首次报道证实利用实验动物辅助诊断人类帕金森病。